急性缺血性中风临床试验I 期完成 · II 期已获批

I 期结果

在一项于台湾花莲慈济医院开展的 I 期开放标签试验（NCT02433509）中，六名急性缺血性中风患者（年龄 45–80 岁）在中风发作后 9 天内接受了单次静脉输注的异体人类脐带血单个核细胞（hUCB MNC）。脐带血单元从永生公共库存中依 ABO/Rh 血型相容性与 HLA 配型（≥4/6）筛选。

试验达到了主要安全性终点，即输注后 100 天内移植物抗宿主病（GVHD）发生率。所有患者均未观察到 GVHD。同时给予甘露醇以协助输注细胞穿过血脑屏障。

里程碑案例：运动功能完全恢复

一位 46 岁因急性缺血性中风导致偏瘫（单侧肢体瘫痪）的男性患者，在中风发作后第 8 天接受了 6/6 HLA 完全匹配的脐带血输注。该单元含有 2.63 亿个单个核细胞，来自 17 年前储存的一份脐带血捐赠。

在 12 个月期间，该患者在所有测量指标上都显示出渐进式的神经功能恢复。研究期间未发生严重不良事件或 GVHD。MRI 影像确认脑水肿在输注后 6 个月已消退。

完整 I 期受试者群组（6 名患者）

完整的 I 期结果于 2025 年发表在《慈济医学杂志》上，涵盖全部六名入组患者（男性 3 名、女性 3 名；平均年龄 65.8 岁）。整个群组共发生 40 例不良事件，其中 9 例为严重不良事件。仅有短暂的多形性红斑与血尿被视为可能与脐带血输注相关。所有患者均未观察到 GVHD。

安全性

试验达到了其主要安全性终点。所有患者在输注后 100 天内均未发生移植物抗宿主病（GVHD）。两例可能与治疗相关的不良事件（皮肤反应与血尿）均为短暂性，无需介入即自行缓解。

脐带血用于中风的科学依据

冷冻保存的脐带血作为中风的细胞治疗具有多项优势。脐带血可即时取用，无需供者召集延迟——在时效性极强的急性中风窗口期尤为关键。与成人供者细胞相比，脐带血产品的移植物抗宿主反应风险更低。研究也显示，冷冻保存的脐带血富含抗炎细胞因子（IL-10）与生长因子（EGF、VEGF、GM-CSF），可能有助于缺血性损伤后的脑修复。

II 期：已获批并推进中

基于 I 期的安全性与疗效信号，美国 FDA 与台湾 TFDA 均已批准一项 II 期、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估脐带血输注在急性缺血性中风患者中的安全性与疗效。这代表着从开放标签的 I 期设计向严格对照研究的重要推进。

中风的疾病负担

急性缺血性中风是全球第二大死因与第三大致残原因。每年超过 1,500 万人罹患中风，约 30–35% 死亡，近 75% 的幸存者留下永久性残疾。目前的急性期治疗（溶栓、抗凝）对时间窗口依赖性强，且伴随显著的出血风险。因此，能够在初始介入窗口之外促进神经功能恢复的治疗方法仍存在巨大的未满足需求。

对脐带血科学的启示

这项研究表明，异体脐带血 MNC 可能在急性缺血性中风中提供神经保护与神经修复效益——这是远超传统造血重建的治疗应用。结果支持以下假说：脐带血来源的细胞因子与生长因子有助于缺血性损伤后的脑修复，来自无亲缘关系供者的单次输注可在无需免疫抑制的情况下安全进行。

这些发现结合永生的长新冠试验结果，显示脐带血细胞治疗可能具有造血重建之外的应用。还需进一步的对照研究。

Sources: Lee et al. Cell Transplantation 2021; 30:1-7. Luo et al. Tzu Chi Medical Journal 2025. StemCyte press release, Jan 26, 2022. ClinicalTrials.gov NCT02433509.